超说明书用药又称「药品说明书外用法」、「药品未注册用法」，是指药品使用的适应证、剂量、疗程、途径或人群等未在药品监督管理部门批准的药品说明书记载范围内的用法。具体情况包括改变适应证、改变给药途径、改变给药剂量或频率、改变适应人群。
临床药物治疗中，超说明书用药普遍存在，某些药物在使用中甚至医生也不知道是在超说明书用药。具体的超说明书用药情况都有哪些，下面将部分用药情况作一总结：
超适应证用药：
药物 | 适应证 / 治疗 |
小檗碱 | 降血糖 |
来曲唑 | 诱发排卵 |
甲地孕酮 | 促进食欲 |
螺内酯 | 治疗痤疮 |
硫酸舒喘灵 | 孕妇抑制宫缩 |
红霉素 | 促胃肠蠕动 |
蒙脱石 | 治疗口腔溃疡 |
氯丙嗪 | 治疗重度腹泻 |
美托洛尔 | 治疗门脉高压 |
奥氮平 | 化疗相关呕吐 |
盐酸曲唑酮 | 治疗睡眠障碍 |
阿司匹林 | 预防孕妇先兆子痫 |
地塞米松 | 退热；促进胎肺成熟 |
西地那非 | 治疗肺动脉高压 |
氨甲环酸 | 治疗面部黄褐斑 |
二甲双胍 | 多囊卵巢综合征不孕不育 |
黄体酮 | 治疗尿路结石引起的绞痛 |
硝苯地平 | 治疗尿路结石引起的绞痛 |
环磷酰胺 | 治疗特发性肺纤维化 |
普鲁卡因 | 治疗不明原因顽固性呕吐 |
山莨菪碱 | 治疗感冒引起的流鼻涕 |
酮替芬 | 治疗COPD患者失眠 |
转移因子、胸腺肽 | 治疗白癜风 |
小牛血去蛋白提取物 | 抗辐射损伤 |
沙利度胺 | 用于百草枯中毒，防止肺纤维化；系统性红斑狼疮 |
盐酸曲马多、百忧解 | 治疗早泄 |
普萘洛尔 | 治疗增生期血管瘤；特发性震颤；神经性头疼 |
甲氨蝶呤 | 治疗系统性红斑狼疮；类风湿及宫外孕保守治疗 |
西米替丁 | 抗过敏；抗带状疱疹病毒；治疗脱发；痤疮，皮肤瘙痒 |
黄体酮，维生素K1针剂 | 解痉止痛 |
超用法 / 用量用药：
甘露醇 | 口服，通便 |
氢化泼尼松 | 雾化吸入 |
乌司他汀 | 大剂量治疗脓毒血症 |
硝酸甘油 | 外用，治疗肛裂 |
糜蛋白酶注射液 | 雾化吸入 |
阿米卡星 | 鞘内注射，用于颅内感染 |
氨溴索 | 大于60 mg/次使用；雾化吸入 |
庆大霉素 | 雾化吸入治疗呼吸道感染；针剂口服治疗食道炎 |
贝伐珠单抗注射液 | 小剂量眼部注射用于糖尿病视网膜病变和年龄相关黄斑水肿 |
目前，我国虽然尚无全国范围内超说明书用药情况的调查数据，但超说明书用药现象非常普遍。虽然在临床实践中非常有效，但是在药典和药物说明书中没有这方面的内容，而且使用剂量全靠个人经验，没有合理的剂量标准。
迄今为止，我国尚无法律法规明确对「超说明书用药」这一行为进行规定，且《侵权责任法》《执业医师法》和《药品管理法》中涉及的相关条款原则上都不支持超说明书用药。一旦发生意外，造成患者伤害，医生在诉讼中基本没有胜诉的可能。所以，此类用药，一定要权衡利弊，慎之又慎。
