血液透析患者普遍缺乏左卡尼汀，这将导致临床疾病（如恶病质、血脂异常、红细胞生成刺激剂 ESA 抵抗性贫血、胰岛素抵抗、糖耐量异常、肌无力和肌病）和透析症状（如肌肉痉挛、低血压和心律失常）。
已有左卡尼汀治疗改善心脏功能的报道，尤其是在心脏收缩功能较差或心衰症状明显的患者中。但是由于研究规模较小，也没有设立很好的对照，因此在心肌功能正常的个体中研究结果存在争议。
来自日本大学医学院肾脏、高血压和内分泌科的 Masanori Abe 教授团队开展了一项多中心、前瞻性、开放标签、平行对照的随机试验，旨在观察 12 个月的左卡尼汀治疗对维持性血液透析患者心脏形态和心脏功能的影响。研究结果发表在 2015 年 12 月的 Amercican Journal of Kidney Disease 杂志上。
研究者在日本的 3 家血透中心纳入左卡尼汀缺乏的维持性血液透析治疗患者（定义为游离左卡尼汀血浆浓度<40umol/L）。随机分配至左卡尼汀治疗组（口服剂量 20 mg/kg/d）或对照组（无左卡尼汀治疗）治疗 12 个月。用超声心动图评估心脏功能。研究的主要终点是研究结束时较基线时射血分数（EF）的变化。次要终点包括研究结束时较基线时左心室重量指数（LVMI）的变化和临床指标的变化。
结果共有 222 名患者被随机分配，分析了其中的 148 名患者（分为左卡尼汀组 75 名和对照组 73 名）。左卡尼汀组患者的 EF 从基线水平至研究结束时增加了 5.43%，但是对照组患者 EF 无变化。
左卡尼汀组患者基线水平的 LVMI （左心室质量指数）较研究结束时降低，但是对照组患者 LVMI 无变化。左卡尼汀治疗降低了 NT-proBNP 的水平，并且改善了促红细胞生成素反应指数，而对照组未观察到这一效应。
总的来说，左卡尼汀治疗耐受性良好。平均治疗依从性是 96.5%，治疗过程中有 3 名患者退出，2 名患者由于鱼腥味综合征退出，1 名患者由于胃肠道不耐受退出，认为这些事件与左卡尼汀治疗有关。研究期间出现 7 名患者死亡，但不认为患者死亡与左卡尼汀治疗有关。
目前这项研究显示左卡尼汀治疗对左卡尼汀缺乏的血液透析患者很有用，尤其是对左心室肥厚的血透患者。这些患者可能从左卡尼汀疗法中获益，比如心功能和左心室肥厚指数的改善。
该研究存在以下几点局限：首先没有检测氧化应激和动脉僵硬的指标，不能明确改善心脏结构和功能的潜在机制是否与抗氧化或抗炎症有关。其次，没有检测左卡尼汀治疗对总体结局（如血透患者的死亡率和医疗花费）的影响。最后该研究不是双盲研究。
虽然本研究纳入的患者数量较之前的研究多，但还是缺乏强大的随机对照试验。因此还需要设计足够信服力高质量的大规模临床试验（如前瞻性，双盲随机对照试验）来证实左卡尼汀治疗能显著影响血透患者心脏疾病的发病率和死亡率。
