图：「2017 多吉美肾癌专家会」专家风采
2006 年，作为进入中国市场的第一个肾癌分子靶向药物，多吉美（索拉非尼）开启了晚期肾癌靶向治疗的大门。2017 年 7 月 19 日，国家人力资源社会保障部正式宣布将索拉非尼纳入国家医保，其三项适应症肾细胞癌（RCC）、肝细胞癌（HCC）和分化型甲状腺癌（DTC）成功列名，这一举措不仅能减轻患者家庭的经济负担，还为患者带来更多的生存获益，是千万肾癌、肝癌和甲状腺癌患者的福音。
2017 年 11 月 25 日，「2017 多吉美肾癌专家会」在美丽的「花城」广州市隆重召开，国内肾癌领域专家齐聚一堂，在中山大学肿瘤防治中心泌尿科周芳坚教授和北京大学肿瘤医院肾癌黑色素瘤内科郭军教授的共同主持下，解析医保形势下索拉非尼适应症和肾癌治疗经济学问题，深入探讨晚期肾癌靶向治疗进展，分享肾癌外科治疗心得，共话肾癌领域前沿理念。
牛亦农教授：索拉非尼医保范围接轨适应证，治疗晚期肾癌疗效确切
图：牛亦农教授作主题报告
北京朝阳医院泌尿外科牛亦农教授指出，对于肾癌，索拉非尼医保报销范围和说明书适应证基本一致，均为「不能手术的肾细胞癌」。为了方便就诊患者后续报销，还推荐「肾癌术后肺（或其他部位）转移」、「肾癌肺（或其他部位）转移」、「肾癌术后复发」和「晚期肾癌」等诊断书写方式。
索拉非尼此番强势登陆医保，离不开坚实的循证证据。TIVO-1 研究是一项全球开放标签、多中心、Ⅲ期随机临床试验，共入组 517 例晚期肾癌患者，对比了 Tivozanib 和索拉非尼在治疗晚期肾癌中的有效性和耐受性。其结果显示，索拉非尼一线治疗晚期肾癌患者生存获益显著，无进展生存期（PFS）约 9.1 个月，总生存期（OS）长达 29.3 个月。
北京肿瘤医院回顾性研究共入组 334 例转移性肾癌患者，比较了索拉非尼与舒尼替尼在转移性肾癌中的疗效与安全性。结果显示，索拉非尼组和舒尼替尼组的 PFS 获益相当（9.0 个月 vs 11.0 个月, P = 0.6289）, 而 OS 获益相同，均为 28.0 个月；但索拉非尼安全性和耐受性更好。
最后，牛亦农教授强调： 2017 年中国临床肿瘤学会（CSCO）肾癌指南推荐索拉非尼作为晚期肾癌的一线标准治疗，这与众多国际指南推荐一致。
盛锡楠教授：医保带来费用「瀑布式」下降，索拉非尼成为人人可及的平民药物
图：盛锡楠教授作主题报告
北京大学肿瘤医院肾癌黑色素瘤内科盛锡楠教授为与会同仁算了一笔医保形势下肾癌治疗的「经济账」。盛教授指出，自 2006 年索拉非尼通过 CFDA 批准首开晚期肾癌靶向治疗之先河，我国已陆续批准索拉非尼、舒尼替尼、依维莫司、阿昔替尼以及培唑帕尼等一系列用于晚期肾癌治疗的靶向药物。虽然靶向治疗疗效显著、不良反应小，但每月约 5 万的治疗费用使很多患者只能错失治疗机会而徒叹奈何。
索拉非尼此次进入医保目录后，以北京市政策为例，经医保报销后患者每周期花费只有 2818-5725 元，相比之前患者援助项目的 50,384 元/周期可谓「瀑布式」下降，也远远低于舒尼替尼（52400 元/周期）和培唑帕尼（55200 元/周期）的治疗费用。索拉非尼由此真正走进了千家万户，成为普通肾癌患者用得上、付得起的平民药物。
那么在临床实践中，医保方案能否带来疗效和经济学上的「双赢」？且看盛教授继续「算账」：全医保方案采用索拉非尼联合依维莫司治疗，基于中位 PFS 的总花费为 3.3～7.1 万元；全慈善方案一采用舒尼替尼联合阿昔替尼治疗，共花费 25.7～35.7 万元；全慈善方案二采用培唑帕尼联合阿昔替尼治疗，总花费 26.6～36.6 万元——而不同治疗方案下患者的中位 PFS 均为 15-17 个月。不难发现，全医保方案与全慈善方案疗效相近，但花费只及其零头，总费用可节省 18-33 万元，效费比优势不言而喻。
郭军教授：靶向药物正当其时，晚期肾癌治疗来者可期
图：郭军教授作主题报告
北京大学肿瘤医院郭军教授的报告对晚期肾癌药物治疗现状与进展进行了梳理。郭教授指出，索拉非尼开启了肾癌的靶向时代，以 TIVO-1 研究为代表的循证证据和十余年的国内外临床实践都证实了索拉非尼对晚期肾癌的疗效与安全性。目前靶向药物已成为晚期肾癌一线治疗的主要方案，而贝伐珠单抗联合干扰素已逐渐淡出一线治疗领域。
国内一项近十年的回顾性数据分析研究，共纳入了 845 例一线接受索拉非尼或舒尼替尼治疗的晚期肾癌患者，研究表明，索拉非尼组 PFS 更优（11.1 个月 vs 10.0 个月，P = 0.028），两组间 OS 无差异，均为 24.0 个月。综合上述研究结果，索拉非尼治疗晚期肾癌客观疗效确切，中位 PFS 与其他靶向药物相当，但其不良反应轻、耐受性好，无骨髓抑制和肝毒性等副作用。
近年来，随着靶向治疗蓬勃发展，晚期肾癌的二线治疗不断取得突破，目前二线治疗 PFS 时间已从 4.0 个月（依维莫司）延长至 14.6 个月（乐伐替尼联合依维莫司）。此外，PD-1 抑制剂 nivolumab 等免疫治疗药物也在晚期肾癌临床试验中取得了有效性数据。展望未来，郭军教授认为靶向治疗和免疫治疗仍是晚期肾癌治疗探索的重要方向。
何志嵩教授：肾癌伴静脉瘤栓外科治疗探讨
图：何志嵩教授作主题报告
肾癌作为泌尿系统常见肿瘤, 其中 4%-10% 合并有静脉瘤栓，及时进行肾癌根治性切除及取瘤栓术能够取得较好疗效与预后，但部分治疗策略目前仍存在不同意见。对此，北京大学泌尿外科研究所何志嵩教授分享了精彩的见解。
何教授认为，肾癌伴下腔静脉瘤栓患者宜在多学科合作下进行外科治疗。术前肾动脉栓塞可减少出血、缩小肿瘤体积且方便游离肾脏，无需留置下腔静脉滤网。完全体外循环辅助高级别瘤栓取出术临床实用且安全。使用腔镜联合开放手术或完全腔镜下处理肾癌伴腔静脉瘤栓可行，早期控制血供则创伤更小，但长期安全性仍待验证。
Michelle Han：多吉美中国之路「与希望同行」
图：Michelle Han 作主题报告
会议尾声，拜耳肿瘤领域市场总监 Michelle Han 围绕索拉非尼及拜耳肿瘤产品线侃侃而谈。Michelle 表示拜耳公司一直致力于药物研发与科学探索，2016 年处方药研发投入超过 27 亿欧元，其中肿瘤产品占比达 40%。
回顾历史，索拉非尼 2006 年获批肾癌适应症，开启了中国肾癌领域的靶向治疗时代；在 2008 年和 2017 年，索拉非尼又先后在中国获批了肝癌和甲状腺癌适应症，成为中国肝癌和甲状腺癌的靶向先驱。「与希望同行」是拜耳公司对医生和患者坚定不移的承诺，作为目前中国晚期肾癌的一线治疗药物，索拉非尼上市以来治疗超过 10 万患者，其中肾癌>5 年长生存患者累计超过 500 人。今年索拉非尼进入医保目录，标志着肾癌靶向药物真正迈入了人人可及的时代。
总结
图：周芳坚教授作总结发言
大会主席周芳坚教授提纲挈领地总结了本次专家会的内容：索拉非尼作为肾癌靶向治疗的先驱，其疗效与安全性都已得到了充分佐证；本次跻身医保目录，极大地减轻了患者经济负担，必将惠及更广大肾癌人群，这符合患者的企盼，为医生之所乐见，于国家和社会也是一件幸事。
周教授提出，针对肾癌需要科学地评估病情和全程化管理，选择治疗方案应兼顾患者的临床生存获益和治疗成本，建议采用联合用药或序贯用药方案，贯彻个体化治疗理念，以期延长患者生存期，更好地服务每一位肾癌患者。
