1月21日，Alexion制药宣布美国FDA授予公司旗下药物Soliris (Eculizumab)孤儿药资格(ODD)，这款药物是一种新类型的终端补体抑制剂，用于肾移植患者移植肾功能延迟恢复(DGF)的预防。
DGF是器官移植早期的一种严重并发症，其特点是移植后器官不能即刻正常工作。肾移植患者中，DGF导致患者为了生存而需要透析。
Soliris目前被批准用于阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）和非典型溶血尿毒综合征患者治疗，这两种致命性疾病由补体激活所致。Soliris未在任何国家获批用于预防或治疗肾或其它实体器官移植后的DGF。
“在这一领域，肾移植患者有着严重未满足的医疗需求，他们需要一种治疗药物来预防移植肾功能延迟恢复和其危害性后果，”Alexion公司全球研发主管、副总裁Martin Mackay博士说。
“在DGF的发展过程中，终端补体通路扮演了重要角色，通过特定抑制终端补体通路，Soliris有可能降低DGF的风险，这一收益对于患者长期肾功能及临床结果或许有积极的影响。除此之外，据报道相当数量的捐赠肾脏从未被使用，主要原因与DGF相关，因此减少DGF风险或许能让更多的患者接受肾脏移植。”
FDA通过其孤儿产品开发办公室(OOPD)授予一些药物和生物制品孤儿药资格，这些药物和生物制品旨在安全有效地治疗、诊断或预防影响美国不超过20万人的罕见疾病或障碍。
孤儿药资格提供给药物开发商某种利益和激励，如果被授予孤儿药资格的药物最终获批用于指定的适应症，那这款药物可享有一段时期的市场独占权。
Alexion计划在今年晚些时候对Soliris启动一项单一的国际性DGF注册临床研究。Alexion期望与FDA紧密合作来收集可以支持这一适应症获批的临床证据。
