常染色体显性遗传型多囊肾（ADPKD）是一种囊肿形成的遗传性疾病，可导致肾增大和功能丢失，患者最终会需要肾脏替代治疗。荷兰格罗宁根大学的 Boertien 教授发表在近期 American Journal of Kidney Disease 上的研究讨论了托伐普坦对肾脏的作用是否取决于肾小球滤过率（mGFR）。
托伐普坦是一种血管加压素 V2 受体拮抗剂。据报道，对于肌酐清除率大于等于 60 mL/min 的 ADPKD 患者，托伐普坦可以延缓肾体积增大和肾功能丢失。但对于肾功能丢失的患者效果不得而知。
本试验纳入了 29 例 ADPKD 患者，GFR<30、30-60、>60 mL/min/1.73m2 各阶段的均有。
患者使用托伐普坦三周，逐周加量，分别为 30、60、90 mg/d。三周托伐普坦治疗结束后可见总肾体积和一些肾损害指标排泄率、尿渗透压明显下降。相对的，自由水清除率、血浆渗透压、和肽素浓度、尿量增加。但这些变化在停药三周后都会逆转。
研究显示：在 mGFR 基线低的患者中，尿量、自由水清除率、尿渗透压、肾体积的变化不明显。肾脏总体积（TKV）的绝对值变化与 mGFR 关系不大，因 mGFR 低的患者 TKV 更大，所以降低的比例也就不够明显。
考虑到 mGFR 低的患者浓缩功能差，本身渗透压就低，所达到的水平可能已经是尿稀释能力的极限。因此不是 mGFR 的患者对托伐普坦不敏感，而是肾单位损害严重。
在 mGFR 低的患者自由水清除率更低，因此用功能肾单位来评估更明智；自由水清除率较高，提示托伐普坦对肾功能下降的患者中有效。mGFR 水平还与尿中白蛋白（肾小管和肾小球损害指标）、IgG（肾小球损害指标）、NGAL（近端肾小管损害）、H-FABP（远端肾小管损害）相关。
这些指标的降低提示托伐普坦能降低 ADPKD 引起的肾小管和肾小球的损害。托伐普坦对于肾功能损害的患者也是有效的，但需要长期使用。
