原发性肾病综合征是最常见的儿童肾小球疾病。多数患儿起初对激素治疗敏感，其中大约一半的患儿会在激素停药或者减量后复发，这种类型称之为激素依赖性肾病综合征（SDNS）。
这类患儿治疗时通常需要联合其他免疫抑制治疗，如左旋咪唑、环磷酰胺、钙调神经磷酸酶抑制剂（环孢素和他克莫司）或者吗替麦考酚酯（MMF）。另外，新的治疗药物如利妥昔单抗等也不断涌出。这些治疗方案不仅能减少复发频率，同时避免长期应用激素的毒副作用（如骨量减少、生长延迟和白内障等）。
尽管对于治疗时机和治疗次序没有明确的专家共识，但是在最近的 10 年里，MMF 被广泛的应用到 SDNS 患儿的治疗中，也取得了很好的疗效，甚至有研究提出应考虑将其作为 SDNS 的一线免疫抑制治疗，推荐剂量为 1200 mg/m2。需要注意的是，治疗过程中应当监测霉酚酸（MMF 的活性成分，MPA）浓度，以便通过剂量调整以达到最佳的临床效果。过高的血药浓度会引起副作用（如疼痛、腹泻、血细胞减少等等），而太低的剂量会减弱疗效。
既往 MMF 血药浓度的监测之前被广泛应用在狼疮或器官移植患者中，较少被应用在原发性肾病综合征中，目前 MMF 药代动力学和其疗效相关性的研究数据仍有限，特别是在儿科中。近期，Tellier S 等发表在 Clin J Am Soc Nephrol 上的研究就这一问题进行了深入探讨。
研究回顾性纳入了 2007 年到 2012 年法国多个临床中心的儿童 SNDS 患者，SNDS 定义为停用隔日一次的激素治疗后一个月内，复发两次以上的情况。入组患儿均使用 MMF 治疗，排除了同时使用其他免疫抑制药物治疗如左旋咪唑、环磷酰胺、钙调神经磷酸酶抑制剂以及之前应用利妥昔单抗治疗的患儿，伴或不伴激素治疗。
在给药后 20、60 和 180 分钟，采样监测霉酚酸的浓度时间曲线下面积（MPA-AUC），应用贝叶斯估计，霉酚酸血药浓度采用紫外线液相质谱分析测定。霉酚酸的浓度时间曲线下面积临界值和复发率之间的关系使用负二项回归模型分析。
结果总计纳入了 95 个患儿、140 个霉酚酸浓度时间曲线下面积，平均 MPA-AUC 为 51.1 mg/h/L ，在包含了性别、年龄、发病时间、吗替麦考酚酯疗程、前期免疫抑制治疗、伴强的松剂量的多变量负二项回归模型分析后，发现霉酚酸大于 45 mg/h/L 的曲线下面积明显和低复发率相关。
另外，在该研究中，没有发现不同的 MPA-AUC 组之间的 MMF 不良反应发生的差异，也可能是样本量较少的缘故，在此研究和类似研究中，同样没有发现大于 60 mg/h /L 的 MPA-AUC 带来的额外益处。
总之，MMF 在原发性肾病综合征的治疗仍需要进一步精准化，建议通过血药浓度监测来个体化给药，能提高 MMF 治疗激素依赖性肾病综合征的疗效，未来仍需要进一步的前瞻性的研究来确定精准的霉酚酸的靶目标值。
